Februar 2017
Dieser Newsletter von wissensschau.de informiert im Abstand von zwei Monaten über jüngste Entwicklungen bei der Gentherapie und den CAR-T-Zellen.

 

Klinische Studien

Hämophilie B: Gentherapie könnte Geld sparen

Blood

Keine Infusionen, trotzdem frei von Blutungen: Eine Gentherapie ermöglicht sieben Patienten mit der Erbkrankheit Hämophilie B ein Leben ohne ständige Medikation. Ein AAV-Vektor der US-Firma Spark Therapeutics dringt bevorzugt in Leberzellen ein und löst die Produktion des fehlenden Gerinnungsfaktors IX aus. Zumindest in den ersten Monaten wurde die Infusion eines synthetischen Gerinnungshemmers damit überflüssig.

Eine Alternative zu dieser Enzym-Ersatztherapie könnte langfristig viel Geld sparen - jährlich bis zu 500 000 Dollar pro Patient. Allerdings sind die Ergebnisse der Gentherapie-Studie SPK-FIX noch vorläufig, da insgesamt 15 Teilnehmer über ein Jahr lang beobachtet werden sollen. Die Phase I/II-Studie wird wohl erst im Januar 2019 beendet sein.

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Gentherapie verlängert Medikamenten-Wirkung

Voyager Therapeutics

Levodopa gehört zu den wenigen Medikamenten, die bei der Parkinson-Krankheit helfen - die Wirkung lässt jedoch mit den Jahren nach. Eine Gentherapie könnte dies ändern: Die US-Firma Voyager Therapeutics entwickelte einen AAV-Vektor, der die Produktion des Stoffwechsel-Enzyms AADC wieder in Gang bringt. AADC verwandelt Levodopa in den Neurotransmitter Dopamin, der letztlich die Wirkung des Medikaments vermittelt.

Erste Zwischenergebnisse geben Anlass zur Hoffnung: Fünf Patienten, denen eine mittlere Dosis des Vektors zielgenau ins Gehirn injiziert wurde, sprachen wieder besser auf Levodopa an. Ihre motorischen Funktionen besserten sich spürbar, schwere Nebenwirkungen blieben aus. Die nächsten Patienten sollen mit höheren Dosen behandelt werden, die eine weitere Steigerung der Wirkung versprechen.

CAR-T-Zellen bleiben ohne lebensbedrohliche Nebenwirkungen

European Journal of Cancer

Fünf Todesfälle gab es im letzten Jahr zu beklagen, doch nun liefern CAR-T-Zellen wieder erfreulichere Nachrichten - in einer Studie der Firma bluebird bio wurden sie vergleichsweise gut vertragen. Elf Patienten mit multiplen Myelom wurden mit autologen T-Zellen behandelt, die einen CAR-Rezeptor für das Antigen BCMA aufwiesen.

Zwischendaten der CRB-401-Studie zeigen, dass acht der Patienten auf die Behandlung ansprachen, bei zwei Patienten war der Krebs sechs Monate nach dem Eingriff vollständig verschwunden. Positiv waren auch die Sicherheitsdaten: Die gefährlichen "Zytokinstürme" und die Neurotoxizität hielten sich in Grenzen, schwere Nebenwirkungen des Grades 3 und 4 waren nicht zu verzeichnen.

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Aktivierte NK-Zellen als Alternative

NantKwest

Immuntherapien basieren meist auf T-Zellen, aber die US-Firma NantKwest setzt auf eine Alternative. Sie stattete menschliche NK-Zellen mit wirksamen Varianten des Botenstoffs IL-2 und des Immunrezeptors CD16 aus. Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde stimmte nun einer ersten Studie mit 16 Patienten zu, die an fortgeschrittenen soliden Tumoren leiden. Anfangs werden die aktivierten NK-Zellen als Monotherapie eingesetzt, und sollte sich dies als unbedenklich erweisen, wird die Studie um eine Kombinationsbehandlung mit therapeutischen Antikörpern erweitert.

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CAR-T-Zellen "aus dem Regal"

MIT Technology Review

Eigene oder fremde Zellen? Diese Frage betrifft alle Transplantationen, auch die von CAR-T-Zellen. Ein Londoner Klinik veröffentlichte nun den vollständigen Bericht über zwei krebskranke Kleinkinder, die als erste Patienten weltweit mit fremden CAR-T-Zellen behandelt wurden. Um das Risiko für die Empfänger zu verringern, wurden diese Zellen an zwei weiteren Stellen im Erbgut modifiziert.

Körperfremde CAR-T-Zellen haben einen großen Vorteil: Sie können als fertiges Produkt quasi "aus dem Regal" genommen werden. Im Vergleich zur aufwändigen Herstellung von körpereigenen Zellen senkt dies die Kosten und vereinfacht die Logistik. Den beiden Patienten geht es bislang gut, aber der Anteil der CAR-T-Zellen am Therapieerfolg bleibt unklar: Die Kinder erhielten zeitgleich eine konventionelle Therapie.

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Industrie

bluebird bio will in Bayern produzieren

bluebird bio

Die US-Biotechfirma bluebird bio bereitet den Eintritt auf den europäischen Markt vor - und hat einen passenden Partner in München gefunden. In den GMP-Labors von apceth Biopharma sollen lentivirale Vektoren entstehen, die eine Behandlung der Erbkrankheiten ß-Thalassämie und Adrenoleukodystrophie versprechen.

Noch sind diese Gentherapien nicht zugelassen, selbst bis zur Einreichung bei den Behörden wird es noch einige Zeit dauern. apceth Biopharma kann sich bis dahin auf ihren Kernbereich konzentrieren: Die Firma entwickelt Therapien für Krebs und chronische Erkrankungen, die auf genetisch modifizierten mesenchymalen Stammzellen beruhen.

Methoden

Eingehüllter Virus - Maus kann hören

Molecular Therapy

Gentherapien für Hörschäden kommen nur langsam voran. Ein Grund ist die mangelnde Effizienz von viralen Vektoren, die nur schwer in die Haarzellen des Innenohrs eindringen können. Eine neuer Ansatz bringt hier Hoffnung: AAV-Vektoren werden deutlich effizienter, wenn Forscher sie in Exosomen - kleine Partikel aus Zellmembranen - einhüllen.

Die Exosomen scheinen leichter mit den Haarzellen zu fusionieren und transportieren so die assoziierten AAV-Vektoren in die Zelle. Erste Versuch mit taub geborenen Mäusen verliefen grundsätzlich erfolgreich: Die Tiere reagierten erstmals auf Geräusche, wenn auch bislang nur auf sehr laute.

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Medienspiegel

"Do it yourself" - Gentherapie im Selbstversuch

MIT Technology Review

Ein Biologe will gesund altern. Er wählt einen Wachstumsfaktor, geht in eine Schönheitsklinik und schießt sich das Gen in den Oberschenkel - mittels Elektroporation. Konsequent bis zur Absurdität. Und wohl nur die Spitze des Eisbergs...

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