Seit 2012 wurden fünf Gentherapien gegen Erbkrankheiten zugelassen, weitere werden demnächst folgen. Bislang sind es vor allem seltene Erkrankungen, die durch einen Eingriff in das Erbgut gelindert oder sogar geheilt werden. In Zukunft könnten aber auch Patienten mit Herzschwäche, Parkinson oder Alzheimer davon profitieren.

Grundlagen

Ein Virus schleust fehlerfreie Gene in die Zellen ein
Hohe Kosten gefährden den Erfolg

Die Geschichte der Gentherapie ist von ständigen Rückschlägen geprägt. Anfangs stellte die Sicherheit die größte Hürde dar, heute erschweren hohe Kosten eine weitere Verbreitung.

Warum sind Gentherapien so teuer?

Eine kleine Zahl von Betroffenen muss die ganze Last der Entwicklung und Herstellung von Gentherapien tragen. Die Kosten betragen daher häufig eine Million Euro und mehr.

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Warum dauert die Entwicklung so lange?

Es hat Jahrzehnte gedauert, bevor Gentherapien den Weg in die Klinik fanden. Sorgen um die Sicherheit der Patienten gehörten zu den größten Hürden.

Genfähren: Viren ermöglichen die Gentherapie

Viren sind gefürchtete Krankheitserreger, doch in der Gentherapie spielen sie eine zentrale Rolle: Ärzte nutzen sie als Genfähren, die fehlerfreie Gene in Patienten einschleusen.

Genscheren – Präzision für die Gentherapie

Genscheren können Fehler direkt im Erbgut reparieren und sind damit (theoretisch) bisherigen Gentherapien weit überlegen. Die ersten Studien mit Menschen haben begonnen.

Zugelassene Therapien

Ein Adenovirus transportiert eine korrekte Version des Gens SMN1 in Motoneuronen
Zolgensma – spinale Muskelatrophie

Die Gentherapie Zolgensma bremst den Muskelschwund bei der spinalen Muskelatrophie (SMA). In ersten Studien verbesserte sie die motorische Entwicklung und verlängerte das Leben der Betroffenen.

Zynteglo – ß-Thalassämie

Krebsverdacht stoppt Gentherapie, CAR-T-Zellen gegen Multiples Myelom...

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Die Gentherapie Zynteglo behandelt schwere Formen der Erbkrankheit ß-Thalassämie. Im besten Fall können die Betroffenen danach vollständig auf Bluttransfusionen verzichten.

Luxturna – frühkindliche Erblindung

Die Gentherapie Luxturna lindert eine Form der Erblindung, die durch einen Defekt in dem Gen RPE65 verursacht wird. Die Behandlung bringt spürbare Verbesserungen, von einer Heilung ist sie aber weit entfernt.

Strimvelis – schwere Immunschwäche

Die Gentherapie Strimvelis hilft Kindern mit der schweren Erbkrankheit ADA-SCID. Die Behandlung ermöglicht oft ein weitgehend normales Leben, ist aber teuer und kann bislang nur in Italien durchgeführt werden.

Libmeldy – metachromatische Leukodystrophie

Die metachromatische Leukodystrophie ist eine erbliche Stoffwechselkrankheit, die bei Kindern schwere Behinderungen und Todesfälle auslöst. Die Gentherapie Libmeldy bietet erstmals die Möglichkeit, die Ursachen dieser Erkrankung zu behandeln. Libmeldy wurde im Dezember 2020 in der Europäischen Union zugelassen1, ab Mitte 2021 ist sie vermutlich in Deutschland verfügbar.

Glybera – Lipoprotein-Lipase-Defizienz

Glybera, die erste Gentherapie der westlichen Welt, sollte bei einer seltenen Stoffwechselkrankheit helfen. Sie erwies sich als Fehlschlag – zu teuer, zu wenig wirksam und nur eine zahlende Patientin.

Mögliche zukünftige Anwendungen

Hämophilie A

Die experimentelle Gentherapie Roctavian kann das Blutungsrisiko bei einer Gerinnungsstörung drastisch senken und teure Substitutionstherapien überflüssig machen. Ein Antrag auf Zulassung in der EU wird noch geprüft.

Parkinson und Alzheimer

Wachstumsfaktoren sollen den Verfall des Gehirns stoppen oder die Produktion des fehlenden Neurotransmitters Dopamin anregen. Überzeugende Ergebnisse erbrachten diese experimentellen Gentherapien bislang noch nicht.

Herzschwäche

Gentherapien sollen zwei Fehlfunktionen des Herzens beheben: die schlechte Versorgung mit Blut und die mangelnde Reaktion auf Nervenreize. Bis dahin ist es jedoch noch ein langer Weg.

AIDS und Blutkrebs

Genscheren können die Eintrittspforte für das HI-Virus verändern und den Körper vor einer Infektion schützen. Und sie unterstützen Immunzellen beim Kampf gegen Krebs.

 

 

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