Seit 2012 wurden sieben Gentherapien gegen Erbkrankheiten zugelassen, weitere werden demnächst folgen. Bislang sind es vor allem seltene Erkrankungen, die durch einen Eingriff in das Erbgut gelindert oder sogar geheilt werden. In Zukunft könnten aber auch Patienten mit Herzschwäche, Parkinson oder Alzheimer davon profitieren.

Grundlagen

Ein Virus schleust fehlerfreie Gene in die Zellen ein
Hartnäckige Probleme gefährden den Erfolg

Neun Gentherapien sind in Europa zugelassen, weitere drängen auf den Markt. Doch das Risiko von Krebs, eine begrenzte Wirksamkeit und hohe Kosten führen immer wieder zu Rückschlägen.

Warum sind Gentherapien so teuer?

Eine kleine Zahl von Betroffenen muss die ganze Last der Entwicklung und Herstellung von Gentherapien tragen. Die Kosten betragen daher häufig eine Million Euro und mehr.

Warum dauert die Entwicklung so lange?

Es hat Jahrzehnte gedauert, bevor Gentherapien den Weg in die Klinik fanden. Sorgen um die Sicherheit der Patienten gehörten zu den größten Hürden.

Genfähren: Viren ermöglichen die Gentherapie

Viren sind gefürchtete Krankheitserreger, doch in der Gentherapie spielen sie eine zentrale Rolle: Ärzte nutzen sie als Genfähren, die fehlerfreie Gene in Patienten einschleusen.

Genscheren – Präzision für die Gentherapie

Genscheren können Fehler direkt im Erbgut reparieren und sind damit (theoretisch) bisherigen Gentherapien weit überlegen. Die ersten Studien mit Menschen haben begonnen.

Zugelassene Therapien

Ein Adenovirus transportiert eine korrekte Version des Gens SMN1 in Motoneuronen
Zolgensma – spinale Muskelatrophie

Die Gentherapie Zolgensma bremst den Muskelschwund bei der spinalen Muskelatrophie (SMA). In ersten Studien verbesserte sie die motorische Entwicklung und verlängerte das Leben der Betroffenen.

Zynteglo – ß-Thalassämie

Die Gentherapie Zynteglo behandelt schwere Formen der Erbkrankheit ß-Thalassämie. Im besten Fall können die Betroffenen danach vollständig auf Bluttransfusionen verzichten.

Luxturna – frühkindliche Erblindung

Die Gentherapie Luxturna lindert eine Form der Erblindung, die durch einen Defekt in dem Gen RPE65 verursacht wird. Die Behandlung bringt spürbare Verbesserungen, von einer Heilung ist sie aber weit entfernt.

Strimvelis – schwere Immunschwäche

Die Gentherapie Strimvelis hilft Kindern mit der schweren Erbkrankheit ADA-SCID. Die Behandlung ermöglicht oft ein weitgehend normales Leben, ist aber teuer und kann bislang nur in Italien durchgeführt werden.

Libmeldy – metachromatische Leukodystrophie

Die metachromatische Leukodystrophie ist eine erbliche Stoffwechselkrankheit, die bei Kindern schwere Behinderungen und Todesfälle auslöst. Die Gentherapie Libmeldy bietet erstmals die Möglichkeit, die Ursachen dieser Erkrankung zu behandeln. Libmeldy wurde im Dezember 2020 in der Europäischen Union zugelassen, ab Mitte 2021 ist sie vermutlich in Deutschland verfügbar.

Skysona – zerebrale Adrenoleukodystrophie

Die Adrenoleukodystrophie ist eine seltene Erbkrankheit, die schwere Behinderungen und einen frühen Tod verursachen kann. Der Defekt in einem Stoffwechselenzym führt zu Schäden in Nebennieren und Nervengeweben. Die Gentherapie Skysona behebt diesen Defekt, indem sie eine korrekte Kopie des Stoffwechselgens in das Erbgut von Blutstammzellen einbaut.

Glybera – Lipoprotein-Lipase-Defizienz

Glybera, die erste Gentherapie der westlichen Welt, sollte bei einer seltenen Stoffwechselkrankheit helfen. Sie erwies sich als Fehlschlag – zu teuer, zu wenig wirksam und nur eine zahlende Patientin.

Mögliche zukünftige Anwendungen

Hämophilie A

Die Erbkrankheit Hämophilie A, ausgelöst durch einen Mangel am Gerinnungsfaktor VIII, kann schwere Blutungen verursachen. Die US-Firma BioMarin hat eine Gentherapie entwickelt, die das korrekte Faktor-VIII-Gen in Leberzellen transportiert. In ersten Studien mit wenigen Patienten konnte das Blutungsrisiko um über 90 % gesenkt werden, die Nebenwirkungen blieben moderat.

In Europa wurde die Zulassung im Januar 2020 beantragt, in den USA wurde ein Antrag im August 2020 vorerst abgelehnt.

Lebersche Optikusatrophie

Die Lebersche Optikusatrophie ist eine seltene Erbkrankheit, die zu einer fast vollständigen Erblindung führen kann. Auslöser sind Defekte in Enzymen, die den Stoffwechsel mit Energie versorgen. Die Gentherapie Lumevoq stoppt das Fortschreiten der Erkrankung und kann die Sehfähigkeit teilweise wieder herstellen.

Der Hersteller GenSight Biologics hat im September 2020 einen Antrag auf Zulassung bei der europäischen Arzneimittelbehörde beantragt. Eine Entscheidung wird gegen Ende 2021 erwartet.

Parkinson und Alzheimer

Wachstumsfaktoren sollen den Verfall des Gehirns stoppen oder die Produktion des fehlenden Neurotransmitters Dopamin anregen. Überzeugende Ergebnisse erbrachten diese experimentellen Gentherapien bislang noch nicht.

Herzschwäche

Gentherapien sollen zwei Fehlfunktionen des Herzens beheben: die schlechte Versorgung mit Blut und die mangelnde Reaktion auf Nervenreize. Bis dahin ist es jedoch noch ein langer Weg.

AIDS und Blutkrebs

Genscheren können die Eintrittspforte für das HI-Virus verändern und den Körper vor einer Infektion schützen. Und sie unterstützen Immunzellen beim Kampf gegen Krebs.

 

 

zellstoff - der Blog

9. September 2021
Zwei Gentherapien weniger in Europa
Die Firma Bluebird Bio zieht zwei Gentherapien aus der EU zurück, weil Preisverhandlungen gescheitert sind.
mehr...

Aufbau des Erbguts

  • Chromosomen und Chromatin mehr...
  • Das Gen - ein überholtes Konzept? mehr...
  • Nicht-codierende DNA mehr...
  • Das Genom als RNA-Maschine mehr...
  • Das ENCODE-Projekt mehr...
  • Der genetische Code mehr...
  • Evolution des genetischen Codes mehr...
  • Single Nucleotide Polymorphism (SNP) mehr...

Wissenswertes

Epigenetik

Genomforschung

⇒ Aufbau des Erbguts

  • Chromosomen und Chromatin mehr...
  • Das Gen - ein überholtes Konzept? mehr...
  • Nicht-codierende DNA mehr...
  • Das Genom als RNA-Maschine mehr...
  • Das ENCODE-Projekt mehr...
  • Der genetische Code mehr...
  • Evolution des genetischen Codes mehr...
  • Single Nucleotide Polymorphism (SNP) mehr...

⇒ Wissenswertes

⇒ Epigenetik

CAR-T-Zellen
  • CAR-T-Zellen bekämpfen Krebs trotz Tarnung mehr...
  • Bei welchen Erkrankungen helfen CAR-T-Zelltherapien? mehr...
  • CAR - künstlicher Rezeptor aus dem Baukasten mehr...
  • Kymriah: Erste CAR-T-Zelltherapie bekämpft Leukämie mehr...
  • Yescarta: CAR-T-Zellen bekämpfen B-Zell-Lymphome mehr...
  • Tecartus: CAR-T-Zelltherapie bei Mantelzell-Lymphom mehr...
  • Breyanzi: CAR-T-Zelltherapie gegen B-Zell-Lymphome mehr...
  • Abecma: CAR-T-Zelltherapie gegen Multiples Myelom mehr...
  • CAR-T-Zellen haben schwere Nebenwirkungen mehr...
  • CAR-T-Zellen erzeugen Zytokinsturm mehr...
OK

Diese Website verwendet Cookies, um Inhalte und Nutzererfahrung zu verbessern.    Info