Die Gentherapie feiert Erfolge, doch die Kosten sind ein Problem

Vier Gentherapien sind bereits zugelassen, weitere drängen auf den Markt. Doch die Vergangenheit lehrt, dass mit Rückschlägen immer zu rechnen ist.

Die Namen sind ungewohnt, die Erkrankungen selten: Strimvelis heilt eine Immunschwäche, Luxturna lindert angeborene Blindheit, Kymriah und Yescarta bekämpfen aggressiven Blutkrebs. Doch diese Gentherapien stehen für eine bemerkenswerte Entwicklung - der Eingriff ins Erbgut hat sich einen festen Platz in der Medizin erobert.

Vier Gentherapien wurden in rascher Folge in Europa zugelassen, drei davon erst im Jahr 2018. In diesem Tempo könnte es weitergehen, denn auch bei anderen Erbkrankheiten und Krebsarten kommen Ärzte rasch voran. Sichelzellanämie, Thalassämie und spinale Muskelatrophie sind da nur einige Beispiele. Doch ein Blick zurück mahnt zur Vorsicht, denn die Geschichte der Gentherapie ist wechselhaft. Auf jeden Durchbruch folgte bald ein herber Rückschlag.

Prinzip der Gentherapie

Ein Virus schleust fehlerfreie Gene in die Zellen ein

Die Risiken der Genfähren

In den 1990er Jahren hofften manche Forscher, dass Gentherapien die Medizin revolutionieren würden: Krankheiten sollten nicht mehr notdürftig behandelt, sondern von Grund auf geheilt werden. Doch bereits 1999, mitten in der Euphorie der Anfangsjahre, ereignete sich ein folgenschwerer Unfall: Der 18-jährige Jesse Gelsinger starb, weil Forscher die Entwicklung zu schnell vorantrieben1. Schlagartig wurde auch dem größten Optimisten bewusst, dass Gentherapien mit erheblichen Risiken verbunden sind. Verschärfte Sicherheitsbestimmungen warfen das Feld um Jahre zurück.

Die Gefahr geht von Genfähren aus, die für das Einschleusen der fehlerfreien Gene in den Körper benötigt werden. Sie beruhen auf Viren, die von Forscher tiefgreifend verändert wurden und im Grunde völlig harmlos sind. Doch das menschliche Immunsystem hält sie weiterhin für eine Bedrohung - und reagiert mit teils massiven Abwehrmaßnahmen. An einer solchen Überreaktion ist auch Jesse Gelsinger gestorben.

Genfähren können aber auch gefährlich werden, wenn sie ihre Last am falschen Ort im Erbgut ablegen. Im schlimmsten Fall wird die Erbinformation dann so verändert, dass Krebszellen entstehen. Mindestens fünfzehn Teilnehmer von Gentherapie-Studien sind im Laufe der Jahrzehnte an Blutkrebs erkrankt, einige auch daran gestorben.

Mangelnde Wirksamkeit, hohe Kosten

Es dauerte einige Jahre, bis Forscher diese Probleme grundsätzlich in den Griff bekamen. Im November 2012 schien der Durchbruch geschafft: Die erste Gentherapie der westlichen Welt wurde in Europa zugelassen. Glybera behandelte eine seltene Erbkrankheit, bei der der Ausfall eines Stoffwechsel-Enzyms häufige und schwere Entzündungen der Bauchspeicheldrüse verursacht.

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An der Wirksamkeit von Glybera bestanden allerdings schon zu Anfang große Zweifel - und der Preis von bis zu einer Millionen Euro hat große Kritik hervorgerufen. Letztlich fand Glybera nur eine einzige Patientin - viel zu wenig für einen wirtschaftlichen Erfolg. Der Hersteller uniQure nahm daher Glybera im Oktober 2017 wieder vom Markt2.

Begrenzte Wirksamkeit und hohe Kosten - mit diesen Problemen wird die Gentherapie noch längere Zeit zu kämpfen haben. Insbesondere auch die kürzlich zugelassene Luxturna: Mit einer Injektion in das Auge lindert diese Therapie eine angeborene Form der Erblindung, ist aber von einer Heilung weit entfernt. Und das bei Kosten von 850 000 US-Dollar für beide Augen.

Gute Aussichten bei der Krebstherapie

Strimvelis plagt ein ganz anderes Problem. Die Gentherapie für die angeborene Immunschwäche ADA-SCID ist zwar unbestritten wirksam und langfristig deutlich günstiger als die bestehenden Alternativen. Aber die Prozedur ist so anspruchsvoll, dass nur einer einzigen Klinik in Mailand die Genehmigung dafür erteilt wurde. Ein Engpass, der bislang nur die Behandlung einer Handvoll Patienten erlaubte.

Studien mit Gentherapien

Die Zahl der Studien für Gentherapien steigt erstseit 2014 wieder an

Gute Aussichten scheinen hingegen Kymriah und Yescarta zu haben, die CAR-T-Zellen gegen aggressive Leukämien und Lymphome einsetzen. Manche todkranke Patienten haben so die Hoffnung auf zusätzliche Lebensjahre. Doch auch CAR-T-Zellen lösen massive Immunreaktionen aus, die bereits den Tod einiger Patienten zur Folge hatten. Zugelassen sind sie daher bislang nur, wenn alle anderen Therapien versagen.

Die jüngsten Erfolge haben der Gentherapie erneut ein Hoch beschert, ihr Platz in der Medizin scheint gesichert. Auf absehbare Zeit werden sich die Anwendungen allerdings auf seltene Erbkrankheiten und aggressive Krebsformen beschränken. Zudem ist der Kostendruck hoch und die Wirksamkeit oft beschränkt: Und so wird sich nicht jede Therapie, die anfangs als Erfolg gefeiert wird, langfristig auf dem Markt behaupten.

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1 J. Wilson, A History Lesson for Stem Cells, Science 2009, vol. 324, pp. 727-8 (link)
2 Pressemitteilung uniQure, uniQure Announces It Will Not Seek Marketing Authorization Renewal for Glybera in Europe, 20. April 2017 (link)

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Prinzip der Gentherapie

Ein Virus schleust fehlerfreie Gene in die Zellen ein
Korrigierter Fehler: Viele Erbkrank­heiten können nur durch das Einschleusen eines fehler­freien Gens behandelt werden. Viren leisten dabei unverzichtbare Hilfe.
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Kurz und knapp

  • Genherapien heilen Erbkrankheiten durch das Einschleusen einer fehlerfreien Genkopie
  • vier Gentherapien sind in Europa zugelassen
  • diese Gentherapien behandeln Immunschwäche, angeborene Erblindung und aggressive Krebsformen
  • hohe Kosten und teilweise beschränkte Wirksamkeit können den Erfolg gefährden