Nabelschnurblut heilt Erbkrankheiten - vor allem Anämien und Immunschwächen

   

Nabelschnurblut kann Erbkrankheiten heilen, die die Funktion des Knochenmarks beeinträchtigen. Aber auch Stoffwechselstörungen können behoben werden.

Die Heilung einer Erbkrankheit war der erste große Erfolg der Nabelschnurblut-Medizin. Im Oktober 1988 erhielt ein fünfjähriger Junge das Nabelschnurblut seiner jüngeren Schwester, und diese Transplantation befreite ihn von der schweren Erbkrankheit Fanconi-Anämie1. Mehr als 35 000 Patienten wurden seitdem mit Nabelschnurblut behandelt, und noch immer gehören Erbkrankheiten zu den wichtigsten Anwendungsgebieten.

Transplantation von Nabelschnurblut

Etwa 20 % aller Nabelschnurbluttransplantationen dienen der Behandlung von Erbkrankheiten
Quelle: Passweg et al., 2018

Allerdings kann nicht jede Erbkrankheit geheilt werden. Im Nabelschnurblut finden sich vor allem die Blut- oder hämatopoetischen Stammzellen: Diese ersetzen die Funktion des Knochenmarks und bauen ein neues Blut- und Immunsystem auf. Daher ist Nabelschnurblut gut geeignet, angeborene Anämien und Immunschwächen zu heilen. In besonderen Fällen können allerdings auch Stoffwechselstörungen behandelt werden.

Nicht ohne Risiken

In der Regel werden nur lebensbedrohliche Erbkrankheiten behandelt. Denn die Transplantation von Nabelschnurblut ist nicht ohne Risiko: Sie erfordert die teilweise oder vollständige Zerstörung des Knochenmarks. Gelingt dies nicht, kann das transplantierte Blut vom Körper abgestoßen werden. Umgekehrt können auch die Nabelschnur-Stammzellen die Organe und Gewebe des Patienten angreifen. Vor einer Operation müssen Ärzte also die Risiken der Erbkrankheit und der Transplantation gegeneinander abwägen.

Anämien und Immunschwächen sind oft lebensbedrohlich, und so bleibt meist keine Alternative zur Transplantation. Dafür winkt die Aussicht auf vollständige Heilung: Nabelschnur-Stammzellen erneuern das Knochenmark von Grund auf, die Ursache der Erbkrankheiten wird dabei vollständig beseitigt.

In Europa erfolgten im Jahr 2016 insgesamt 42 Nabelschnurblut-Transplantationen bei Immunschwächen. Anämien - Thalassämie und Sichelzellanämie - wurden in 19 Fällen mit Nabelschnurblut behandelt, fast immer kamen die Spenden dabei aus der engeren Familie2.

Erste Erfolge

Im August 1998 wurde erstmals eine erbliche Stoffwechselkrankheit behandelt. Joanne Kurtzberg, die schon die ersten Nabelschnurblut-Transplantationen zwischen nicht-verwandten Personen durchgeführt hatte, behandelte einige Kinder mit der seltenen Erbkrankheit Morbus Krabbe. Bei dieser Krankheit ist ein Stoffwechsel-Enzym defekt, das für die Ausbildung der Nervenbahnen im Gehirn benötigt wird. Eine konventionelle Behandlung ist kaum möglich, daher versterben die meisten der betroffenen Kinder bereits im zweiten Lebensjahr. Die Transplantation von Nabelschnurblut hat den meisten dieser Kinder das Überleben gesichert, und einigen von ihnen sogar eine fast normale Entwicklung ermöglicht.

Im Gegensatz zu Anämien und Immunschwächen werden Stoffwechselkrankheiten durch Nabelschnurblut nicht vollständig geheilt - der Gendefekt beeinträchtigt weiterhin den Großteil der Körperzellen. Aber die reifen Blutzellen, welche aus den transplantierten Stammzellen entstehen, breiten sich im ganzen Körper aus und tragen damit die funktionsfähigen Enzyme in die betroffenen Gewebe. Der Gendefekt wird so zumindest teilweise ausgeglichen. Im Jahr 2016 hat Nabelschnurblut 28 europäischen Patienten mit Stoffwechselstörungen geholfen.

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Nabelschnurblut-Transplantationen, die der Heilung von Erbkrankheiten dienen, werden fast ausschließlich mit Blut von fremden Spendern durchgeführt. Wenn zuvor der Fehler im Erbgut durch eine Gentherapie behoben wird, könnte auch das eigene Nabelschnurblut hilfreich sein - eine Abstoßung der transplantierten Zellen wäre damit quasi ausgeschlossen. Doch fast alle Gentherapien befinden sich noch im Experimentier-Stadium, und die Entstehung von Krebs bleibt eine ernstzunehmende Gefahr. Daher spielt die Möglichkeit, Eigenspenden von Nabelschnurblut und Gentherapie zu kombinieren, in der Praxis bislang keine Rolle.

Mehr als 25 Jahre sind seit dem ersten Versuch vergangen, und die Bilanz ist seitdem fast durchgängig positiv. Die Transplantation von Nabelschnurblut hat dazu beigetragen, einigen Erbkrankheiten ihren Schrecken zu nehmen. Die medizinische Entwicklung ist noch lange nicht zu Ende, aber Wunderdinge darf man nicht erwarten: Nabelschnurblut wird auch in Zukunft vor allem auf die Behandlung von Knochenmark-Erkrankungen und Stoffwechselstörungen beschränkt bleiben.

andere (mögliche) Anwendungen von Nabelschnurblut
Blutkrebs - Erbkrankheiten - Zerebralparese -
Diabetes - Autismus
1 Gluckman et al., Hematopoietic reconstitution in a patient with Fanconi's anemia by means of umbilical-cord blood from an HLA-identical sibling, NEJM Oktober 1989 (link)
2 Passweg et al., Is the use of unrelated donor transplantation leveling off in Europe? The 2016 European Society for Blood and Marrow Transplant activity survey report, Bone Marrow Transplantation 2018 (link)

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Transplantation von Nabelschnurblut

Etwa 20% aller Nabelschnurbluttransplantationen dienen der Behandlung von Erbkrankheiten
Transplantationen von Nabelschnurblut in Europa im Jahr 2016. In Klammern die Zahl der Patienten. (Quelle: Passweg et al., 2018)

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Kurz und knapp

  • Nabelschnurblut kann Erbkrankheiten heilen
  • vor allem Immunschwächen und Anämien, aber auch einige Stoffwechselerkrankungen sind behandelbar
  • es werden fast ausschließlich Fremdspenden verwendet
  • in Kombination mit einer Gentherapie könnte auch eigenes Nabelschnurblut Erbkrankheiten heilen, aber in der Praxis spielt das noch keine Rolle