Hoffnung auf neue Therapien mit Nabel­schnur­blut

Bei Erbkrankheiten und Blutkrebs kommen Stammzellen aus der Nabel­schnur bereits zum Einsatz, doch Forscher arbeiten an weiteren Anwendungen. Ein Fokus liegt auf früh­kindlichen Hirn­schädigungen.

In der Krebsmedizin hat Nabel­schnur-Stammzellen einen festen Platz, wie bislang über 30 000 Trans­plantationen weltweit deutlich zeigen. Doch Forscher hoffen auf mehr: Mehr als 100 aktive Studien gehen der Frage nach, ob Nabel­­schnur­blut auch bei anderen Krank­heiten helfen kann.

Nabel­schnur­blut in der Medizin

Transplantationen von Nabel­schnur­blut in Europa im Jahr 2016. In Klammern die Zahl der Patienten. (Quelle: Passweg et al., 2018)

Viele dieser neuen Studien werden - wie bei jeder Forschung - vermutlich im Sande verlaufen. Doch zwei Anwendungen wecken große Hoffnungen: Die Ausweitung der Krebstherapie auf erwachsene Patienten und die Behandlung von Kindern, die seit der Geburt an Hirnschädigungen leiden.

Damit könnte sich eine Erfolgsgeschichte fortsetzen, die vor etwa 25 Jahren ihren Anfang nahm. Damals erhielt ein Junge mit Fanconi-Anämie - einer schweren Erbkrankheit - das Nabel­schnur­blut seiner gesunden Schwester. Das Resultat: eine fast vollständige Heilung1. Heute werden viele weitere Erbkrankheiten mit Stammzellen aus der Nabel­schnur behandelt, darunter vor allem Stoffwechselstörungen und Immunschwächen.

Blutkrebs bei Erwachsenen

Doch der eigentliche Durchbruch kam mit der Behandlung von Blutkrebs. Bei Kindern mit Leukämien hat das Nabel­schnur­blut heute das Knochenmark als wichtigste Quelle von Stammzellen verdrängt. Es weist viele Vorteile auf: Die Zellen aus der Nabel­schnur sind sehr tolerant und neigen seltener dazu, den Körper des Empfängers zu attackieren. Und dank ihrer Jugend wachsen sie gut und weisen kaum Schäden in ihrem Erbgut auf.

Ein großer Nachteil verhindert eine noch breitere Anwendung: Die Nabel­schnur enthält nur wenig Blut, und somit auch nur wenige Stammzellen. Die Erfolgsaussichten einer Transplantation werden jedoch umso schlechter, je weniger Zellen übertragen werden. Bei erwachsenen Patienten kann es daher Probleme geben: Es dauert zu lange, bis das Immunsystem wieder aufgebaut ist, und der Körper kann Krankheits-Erregern in dieser Zeit wenig entgegensetzen.

Ärzte behelfen sich, indem sie erwachsenen Patienten die doppelte Menge Nabel­schnur­blut verabreichen - dafür werden jedoch zwei Spender benötigt2. Das Verfahren ist so erfolgreich, dass heute der Großteil des Nabel­schnur­bluts an Erwachsene geht. Doch dies ist auch ein großer Verlust von Ressourcen: Wenn eine Spende pro Erwachsener ausreichen würde, könnten die notorisch knappen Spenden doppelt so vielen Krebspatienten helfen.

Nabelschnur-Stammzellen vermehren

Forscher testeten daher viele Methoden, um die Stammzellen aus der Nabel­schnur im Labor zu vermehren. Dabei trafen sie jedoch auf ein Problem: Diese Zellen eigneten sich nur noch schlecht für eine Transplantation - sie wuchsen nicht mehr langfristig im Körper des Patienten an3.

Zwei Forschergruppen ist nun ein großer Schritt vorwärts gelungen: Sie konnten die Zellen nicht nur vermehren, sondern auch erfolgreich Patienten mit ihnen heilen4,5. Noch sind diese Verfahren erst bei wenigen Patienten getestet, und eine Anwendung im medizinischen Alltag wird auch im besten Fall noch Jahre auf sich warten lassen. Aber falls es funktioniert, hätte sich nicht nur die Zahl der möglichen Transplantationen auf einen Schlag verdoppelt - erwachsene Patienten könnten dann auch erfolgreich mit ihrem eigenen, eingelagerten Nabel­schnur­blut behandelt werden (mehr dazu hier).

Nabelschnurblut gegen Hirnschädigungen

Große Hoffnungen ruhen auch auf der Therapie von frühkindlichen Hirnstörungen, die unter dem Begriff Zerebralparese zusammengefasst werden. Auslöser ist oft ein Sauerstoffmangel während der Geburt, der bei den betroffenen Kindern spastische Lähmungen hervorruft. Die Möglichkeiten zur Behandlung sind sehr eingeschränkt, neue Formen der Therapie werden dringend benötigt.

Südkoreanische Forscher hatten im Jahr 2013 von ersten Erfolgen berichtet6: Eine Behandlung mit Nabel­schnur­blut verbesserte die Motorik und die geistigen Fähigkeiten der betroffenen Kinder. Vier weitere klinische Studien zu diesem Thema sollen bis Ende 2016 abgeschlossen werden. Sollten diese ebenfalls erfolgreich sein, könnte ein weiterer Durchbruch bei der Therapie mit Nabel­schnur­blut bevorstehen (mehr dazu hier).

Bislang wenig Erfolg bei Diabetes

Bei anderen Krankheiten sind die Aussichten nicht ganz so gut. Dazu gehört auch Typ-I-Diabetes, eine der häufigsten Auto­immunerkrankungen im Kindesalter. Schon früh gab es Berichte, dass Nabel­schnur­blut beruhigend auf ein Immunsystem einwirkt, das aus dem Gleichgewicht geraten ist. Zellen aus der Nabel­schnur, so die Hoffnung, könnten auch bei Diabetes die Insulin-produzierenden Zellen der Bauchspeicheldrüse vor weiteren Angriffen schützen.

Im Jahr 2008 startete in den USA eine erste Pilotstudie, und kurz darauf folgten Forscher in China, Australien und Deutschland ihrem Beispiel. Amerikaner und Deutsche haben mittlerweile die ersten Ergebnisse vorgestellt - und sie stimmen wenig optimistisch7,8. Eine heilende Wirkung von Nabel­schnur­blut konnte nicht nachgewiesen werden. Die Forscher lassen sich dennoch nicht entmutigen und wollen weitere Versuche starten (mehr dazu hier).

Auch bei Autismus sinnvoll?

Manche Forscher wollen Nabel­schnur­blut auch nutzen, um Autismus bei Kindern zu behandeln. Doch wie genau die Therapie den Kindern helfen soll, bleibt völlig unklar. Die Aussichten auf Erfolg sind daher äußerst ungewiss (mehr dazu hier).

Es gibt noch eine Reihe anderer Krankheiten, für die eine Therapie mit Nabel­schnur­blut getestet wird. Doch dabei handelt es sich meist um kleine Studien, die nur von einzelnen Forschungslaboren betrieben werden. Die Erfahrung lehrt, dass nur die wenigsten von ihnen Erfolg haben werden.

Dennoch stimmen die Aussichten optimistisch. Weltweit lagern mehr als drei Millionen Nabel­schnur­blut-Spenden in flüssigem Stickstoff, Tendenz steigend. Diese gewaltige Ressource wird noch viele Menschen von ihrem Blutkrebs erlösen. Und vielleicht werden irgendwann auch Patienten mit anderen Krankheiten davon profitieren.

1 Gluckman et al., Hematopoietic reconstitution in a patient with Fanconi's anemia by means of umbilical-cord blood from an HLA-identical sibling, NEJM Oktober 1989 (Link)
2 Lund et al., Advances in umbilical cord blood manipulation - from niche to bedside, Nat. Rev. Clin. Oncol. März 2015 (Link)
alle Referenzen anzeigen 3 Sideri et al., An overview of the progress on double umbilical cord blood transplantation, Haematologica August 2011 (Link)
4 Horwitz et al., Umbilical cord blood expansion with nicotinamide provides long-term multilineage engraftment, JCI Juli 2014 (Link)
5 Wagner et al., 728 StemRegenin-1 (SR1) Expansion Culture Abrogates the Engraftment Barrier Associated with Umbilical Cord Blood Transplantation (UCBT), 56th ASH Annual Meeting Dezember 2014 (Link)
6 Min et al., Umbilical cord blood therapy potentiated with erythropoietin for children with cerebral palsy: a double-blind, randomized, placebo-controlled trial., Stem Cells 2013, vol. 31, pp. 581-591 (Link)
7 Haller et al., Autologous umbilical cord blood transfusion in young children with type 1 diabetes fails to preserve C-peptide., Diabetes Care 2011, vol. 34, pp. 2567-2569 (Link)
8 Giannopoulou et al., Effect of a single autologous cord blood infusion on beta-cell and immune function in children with new onset type 1 diabetes: a non-randomized, controlled trial., Pediatr Diabetes 2014, vol. 15, pp. 100-109 (Link)

Nabel­schnur­blut in der Medizin

Transplantationen von Nabel­schnur­blut in Europa im Jahr 2016. In Klammern die Zahl der Patienten. (Quelle: Passweg et al., 2018)

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Kurz und knapp

  • Stammzellen aus Nabel­schnur­blut spielen eine wichtige Rolle bei der Therapie von leukämiekranken Kindern
  • angeborene Anämien, Immunschwächen und Stoffwechsel­störungen können ebenfalls mit Nabel­schnur-Stammzellen behandelt werden
  • die Therapie von erwachsenen Leukämie-Patienten erfordert die Transplantation von zwei Nabel­schnur­blut-Spenden
  • Stammzellen lassen sich im Labor vermehren, um damit vielleicht in Zukunft leichter Erwachsene zu behandeln
  • Forscher arbeiten an der Entwicklung von Nabel­schnur­blut-Therapien für Zerebralparese
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